Vertex aumenta le previsioni di vendita per la fibrosi cistica in mezzo alla forte domanda di Trikafta

Pubblicato: 02 agosto 2023 Di Nick Paul Taylor

Nella foto: un ragazzo con una maschera di ossigeno/iStock, Anastasia Dobrusina

Vertex Pharmaceuticals ha alzato le previsioni per l'intero anno relative alle vendite di fibrosi cistica dopo che la crescente domanda di Trikafta ha fatto aumentare i ricavi dei prodotti del 14% nel secondo trimestre.

Trikafta, un trattamento a tripla combinazione per la fibrosi cistica (CF), ha ottenuto l’approvazione per la prima volta negli Stati Uniti nel 2019, ma l’etichetta originale ne limitava l’uso alle persone dai 12 anni in su. La FDA ha abbassato l’età minima a sei anni nel 2021 e l’ha ridotta nuovamente, questa volta a due anni, nell’aprile 2023.

L'ultima espansione dell'etichetta ha dato una spinta al business, come ha detto Stuart Arbuckle, direttore operativo di Vertex, in una telefonata di martedì con gli analisti. Trikafta ha registrato vendite per 2,24 miliardi di dollari nel secondo trimestre, battendo la stima degli analisti di 2,16 miliardi di dollari.

"Dopo l'approvazione statunitense del Trikafta nei bambini dai due ai cinque anni alla fine di aprile, abbiamo riscontrato un forte interesse da parte della comunità della fibrosi cistica, con la prima prescrizione scritta poche ore dopo l'approvazione e l'adozione in tutti i pazienti idonei", ha affermato Arbuckle. “Nel complesso, assistiamo a una crescita continua per il nostro portafoglio di modulatori CFTR, guidata da approvazioni, rimborsi e adozione dei nostri farmaci nei pazienti più giovani”.

Vertex ha citato la forte domanda di Trikafta nei bambini più piccoli come motore della decisione di aumentare le previsioni per l’intero anno sui ricavi dei prodotti per la fibrosi cistica. L’azienda biotecnologica prevede ora vendite per l’intero anno comprese tra 9,55 e 9,7 miliardi di dollari, con un aumento di 150 milioni di dollari nella fascia bassa e di 100 milioni di dollari nella fascia alta.

Il management ha identificato diversi farmaci candidati che potrebbero favorire un'ulteriore crescita mantenendo la posizione dominante di Vertex nella fibrosi cistica ed espandendo il suo portafoglio in nuove aree terapeutiche.

Nella fibrosi cistica, la biotecnologia sta conducendo studi cruciali per confrontare una nuova tripla combinazione con Trikafta. I risultati arriveranno all’inizio del prossimo anno. La nuova combinazione ha “un onere di royalties sostanzialmente inferiore” rispetto a Trikafta, ha detto agli investitori il CEO di Vertex Reshma Kewalramani durante la conferenza sui risultati trimestrali.

Al di fuori della fibrosi cistica, Vertex si sta preparando per il lancio commerciale di exagamglogene autotemcel (exa-cel), una terapia di modifica genetica CRISPR ex vivo non virale che potrebbe ottenere l’approvazione contro l’anemia falciforme e la beta talassemia trasfusione-dipendente nei prossimi otto anni. mesi. Vertex sta lavorando con i contribuenti per garantire il rimborso subito dopo aver ottenuto l'approvazione, ma ha avvertito che ci vorrà del tempo per aumentare le vendite.

“Ci aspettiamo che l'adozione di exa-cel sia più lenta, ovviamente, rispetto a quella dei nostri farmaci contro la fibrosi cistica, dove i lanci sono quasi verticali. Ciò è in gran parte dovuto al fatto che si tratta di un processo di diversi mesi che un paziente deve affrontare per essere trattato con exa-cel", ha affermato Arbuckle. “Continuiamo a credere che ci sia molto interesse. Consideriamo exa-cel un’opportunità multimiliardaria per il futuro”.

Altre aree di interesse includono le terapie cellulari per il diabete di tipo 1. Dopo aver condiviso i dati di Fase 1/2 sul suo primo candidato, Vertex ha ora somministrato al primo soggetto una seconda prospettiva che potrebbe eliminare la necessità per i pazienti di ricevere immunosoppressori.

Nick Paul Taylor è uno scrittore freelance nel settore farmaceutico e biotecnologico con sede a Londra. Può essere raggiunto su LinkedIn.

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